定制真实证据(RWE)研究设计:融入虚拟研究设计元素的新型框架工具

在协助客户制定临床研发计划和开展上市后研究的过程中,我们的团队发现了一个运用传统和虚拟元素设计RWE研究的趋势。随着对混合设计的兴趣日益浓厚,科文斯正在探索我们如何帮助客户合并研究目标,同时评估各种生成证据的替代方案,从而实现更快、资源消耗更少和更以患者为中心的研究执行。

在这个由三部分组成的系列文章中的第二篇文章中,了解我们如何与RWE专业人士合作打造特有的RWE框架工具,帮助您的团队在当今快速发展的环境中开展研究规划。

向虚拟研究的过渡

随着可穿戴设备和网上平台的可用性与成本效益越来越高,我们发现针对RWE生成的新工具和技术取得了爆发式增长。在数据采集方面,以患者为中心的采集方法也更加精确。此外,许多研究人员采用电子平台以新颖的方式采集和/或关联数据,从而让研究的执行速度更快,消耗的资源更少。

随着虚拟研究、部分虚拟研究或混合设计引发新的关注,实施多种方案需要仔细考虑若干关键因素,例如研究目标、相关成效以及可用数据来源等,所有这一切共同塑造了研究的设计方法。

审视这些不同的信息来源及其在RWE生成中的作用后,我们建议从整体入手,考虑研究目标以及证据生成的各种替代方案。

考虑到这一点,我们与其他RWE研究人员开发并初步试验了一款决策工具以帮助各团队开展RWE研究规划。

RWE框架开发

RWE框架工具的开发流程[1]从搜索过去10年间的Embase和MEDLINE文献综述着手。我们寻找了可用的决策工具或视觉辅助工具,了解有关规划或开展RWE研究的最佳实践。我们还在网上搜索了相关机构,对此文献搜索进行了补充。

通过此搜索,我们发现了若干发布的RWE研究设计决策或视觉辅助工具,并且文献中或网上的多数文件均侧重于RWE研究类型的一个子集。经过搜索,我们进一步下定了打造简洁工具以在团队环境中支持RWE研究设计分步式决策的决心。

为构建框架,我们根据合理逻辑、按时间顺序组织了RWE研究规划流程以创建流程图。然后,我们加入了一张信息图表,例如基于“问答”框架的设计与说明,该框架在我们与内部顾问小组会面后得到完善。

初步试验涉及来自九个欧洲国家以及RWE、医学、药物安全性、流行病学、法规、研发和市场准入等若干跨学科团队的RWE专业人士以及基于实际案例研究的小组练习。

RWE多步决策流程

  • 研究目标
  • 产品审批状态
  • 研究行为
  • 相关成效
  • 操作规程中的数据可用性
  • 对原始数据采集和随机化的需求
  • 使用RWE框架工具

由于采用了融合多步式决策流程的设计,RWE框架工具(www.RWEFramework.com)包括六个主要问题,旨在说明研究目标并找到开展RWE研究的最佳解决方案。该工具还包括使用者在规划练习中可以用到的说明和检查清单,并提供了背景信息主要定义。

首先定义研究目标,之后,该工具将引导解决进一步问题,以确定是否属于RWE研究,并定义具体的终点成效和相关法规要求。最后的问题是团队是否应当考虑原始数据采集、次级数据分析或两者兼顾,并提供了有关不同潜在研究类型和设计的指导。

把工具投入实际应用

药物研发进程中有许多与商业化、价值传播和证据生成相关的并行活动。我们的团队认为,此RWE工具可用于支持跨学科团队在从事这些活动时的相互影响与协调。

我们设想,各团队可使用此工具促进就RWE规划、合作方法和从中期结果中吸取经验以及如何在产品生命周期提高RWE的生成效率展开讨论。

在本系列的下一篇文章中,了解RWE框架工具如何被应用于若干案例研究以支持RWE生成和研究设计流程中的决策。

请务必观看网上讲座"通过真实世界证据工具强化研究设计。"如有关于该框架的疑问和或希望向科文斯市场准入和RWE专员说明您的需求,请联系我们。

错过了RWE系列中的第一篇文章?在此阅读。

[1] Xia A, Schaefer C, Szende A, Jahn E, Dunlop W.真实世界证据研究设计工具开发。ISPOR第21届年度欧洲大会上的海报演示,西班牙巴塞罗纳,2018年11月10-14日。