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Covance博客 - 在药物研发中共享创新
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      • 通过真实证据(RWE)研究填补知识缺口:及早开始的重要性


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        发布于 23天以前

        在随机临床试验中成功证明产品安全性与功效的意义巨大,但这并不总是意味着产品能够获得市场准入,并在发布后得到接受。由于临床试验局限于受控的患者子集,在临床试验中记录的观察结果可能与临床应用中的实际情况有所出入。在这种情况下,真实证据(RWE)可帮助制药公司为研发规划提供信息,并从不同利益相关方的角度证明产品的比较功效、安全性和价值,包括监管方、支付方、开处方者与患者。

        本文讨论了RWE的作用、利益相关方的不同信息需求以及可满足其不断变化的要求的潜在解决方案。

        RWE的主要来源

        • 来自传统临床试验之外的信息

        • 大型简单试验或重实效的临床试验

        • 观察或登记库前瞻性研究

        • 数据库回顾性研究

        • 行政和医疗索赔

        • 电子病历

        • 登记库(例如产品、操作或疾病)

        临床试验以外的数据

        临床试验的受控性让研究人员能够仔细研究一种治疗方法相比安慰剂或最新护理标准的效果。但在临床试验之外,患者护理各有不同且十分复杂。为了解目前的治疗模式以及市场中异质群体未得到满足的需求,越来越多的制药公司开始采用RWE

        RWE源自传统临床试验以外的来源,例如,来自现有数据库,或前瞻性观察研究或疾病登记库。

        通过更好地了解常规临床实践中的患者护理,制药公司可为产品整个研发生命周期的内部决策点提供信息,并支持外部决策。例如,RWE可帮助:

        • 集中投资:发现需求缺口较大的患者群体
        • 为业务开发决策提供信息:验证流行病学和治疗模式以进行预测
        • 降低研发成本:加速试验招募,减少对初级/市场研究的需求,并缩短对监管机构的响应时间
        • 优化产品发布:发现主要市场
        • 加速到达销售峰值时间:加速报销
        • 提高销售人员的效能:支持实时追踪以优化定位
           
        • 维持患者通道:证明上市后安全性与功效

        一直以来,接近研发结束时方会采用RWE资产,但现在许多制药公司在药物研发进程的早期就会开展RWE研究。

        满足利益相关方的需求

        由于RWE的目的是满足不同利益相关方的需求,并能通过无数研究设计实现,因此成功规划RWE研究就需要多学科的专业知识和意见。

        利益相关方包括目标和信息需求各有不同的外部决策者。例如,监管方可能有意了解产品在发布并广泛用于处方后的实际安全性。支付方可能有意了解实际的临床成本效益,以确定处方集。

        公司内部的利益相关方也会从不同的视角看待RWE。考虑医疗事务、健康经济学和成果研究、市场准入、统计数据、法规、科学和临床/医务人员之间对RWE的不同看法与熟悉程度。这些在RWE规划流程中截然不同的立场和角色强调了内部利益相关方理解彼此的目标和信息需求以进行相互协调的重要性。

        内部利益相关方之间的持续讨论和协调可能带来诸多好处,并可能成为持续业务策略的一部分,但现实情况可能与这种理想情况相反。在复杂的企业结构中,各团队可能需要各自管理预算,并拥有单独的统属关系、不同的愿景、优先任务、目标以及在数据协议中拥有不同的供应商,并且拥有不同的访问权限。在某些情况下,每个团队将生成自己的RWE而不必相互协调。

        适应不断变化的环境

        即便有明确的流程与跨公司沟通,信息需求也可能随着时间发生变化。产品生命周期中的若干关键事件可能触发对其他证据的需求。例如,如果竞争对手发布了一款新产品并且护理标准发生了变化,那么在生成RWE的过程中就必须将此转变列入考虑。生成RWE是一个持续、反复的过程,需要同时开展多项研究活动。此流程通常包括需要重新考虑或重复的研究。

        无论通过前瞻性研究或登记库收集初级现实世界数据,还是从现有病例或数据库中获取次级数据,RWE研究规划都十分复杂。尽管RWE项目可能涉及规模更小、更有针对性的研究工作,但评估RWE研究的所有可选方案均需运用跨学科知识。

        为帮助申办方参与到这项工作中来,若干Covance和业内RWE研究人员近期开发出了一款在线框架工具。阅读本系列的下一篇博客,详细了解这项独特的工作与RWE框架工具,或观看网络研讨会“通过真实世界证据工具强化研究设计。” 如要就您的RWE需求进行咨询,请联系我们,或访问www.covance.com/marketaccess详细了解Covance市场准入。

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