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Covance博客 - 在药物研发中共享创新
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      • “儿童健康日”对我意味着什么:Gina Calarco分享她的故事


        在全国儿童健康日以及每一天,我都感谢自己在Covance所做的工作,以及它如何影响着孩子们的生命与健康。我也将这次活动视为宣传仍然有待完成的工作的机会。

        医院病床上的孩子

        通常,当我告诉医学界以外的人们我负责管理儿科临床研究试验时,他们的第一个反应通常是:“我不知道你们怎么能让孩子参加调查性药物试验。你们还不知道药物是否有效。” 接着,对话就很自然地变成我讨论自己在儿科研究中的作用,并开始宣传儿科医疗保健临床试验的重要性。

        解决儿童药物问题

        从历史上看,将近50%的儿科患者药物从未在临床试验中进行过正式研究。这意味着我们不了解儿童的身体如何处理、代谢或者对这些药物作出反应,因此这些药物的标签上没有关于儿童患者剂量的信息。在这种情况下,医生会实行所谓的“标签外剂量”,他们必须对服用次数和所需剂量作出自己的最佳猜测。

        孩子的年龄越小,使用标签外剂量的可能性就越大。例如对于早产儿,几乎90%的药物从未在早产或新生儿群体中进行过正式测试。我们并不清楚适当的给药方案、耐受性或其它安全性参数,因此,这些最脆弱的患者通常是根据历史使用情况给予特定剂量的药物,而不是根据针对这一人群进行的明确定义的研究(1)。

        人们可能会猜测较小的身体需要的剂量也较低。但孩子并不是袖珍型的成人。例如,我们知道,婴儿的代谢和营养需求与成人相比差异很大。或者考虑进入青春期的少年,可能会在生长、激素和新陈代谢方面发生不可预测的变化。这些关键的变量会影响药物在体内的处理和利用方式。

        如果不对各种儿科人群进行正式的药物研究,我们将让孩子面临不良事件,或者因剂量不佳而不能有效地治疗、针对或预防某种症状或疾病的风险。

        了解临床试验在儿童健康中的作用

        1990年代,美国和欧洲的监管机构开始制定最终成为永久性的法规。这些法规要求所有寻求成人标签和批准的新药物均需进行儿科临床试验,前提是该疾病也存在于儿科人群中。

        这些法规对儿科药物产生了巨大影响。2007-2016年间,大约进行了300项儿科临床试验,导致107项包括儿童剂量信息在内的标签改动(2)。

        除了确定安全有效的给药方案外,从临床试验中获得的见解也影响了儿科医学的另一个重要方面。患者及其家属现在在患者的护理中有了发言权,因为这些临床研究还采集结果指标数据,一种直接来自家庭的医疗质量指标。这些额外的信息有助于医生了解在孩子生病时哪些因素对于孩子及其家人是重要的,并为如何改善他们恢复健康的途径提供重要见解。

        不断提醒我们改善儿童医疗服务

        虽然全国儿童健康日旨在提醒家长和医疗服务提供者应该采取的基本护理和预防措施,以保持儿童健康,但在我看来,这一天对我们医疗界来说能够强烈提醒我们工作尚未完成。在如何照顾孩子以及他们的身体对疾病和治疗会作出何种反应方面,我们还有很多东西需要了解。

        不进行儿科试验,我们就会给最宝贵和最脆弱的人群带来不必要的风险。今天的临床研究试验经过深思熟虑,受到高度监管,并为我们不断增长的医疗保健和医学知识提供宝贵信息。因此,将儿童及其家人纳入研究过程是至关重要的。通过共同合作,我们可以理解患者的看法并了解治疗对我们儿科人群的持续健康和生活产生的影响。

        1. Milne CP, Davis J(2014)。儿科研究计划:经过15年,我们是否到达了法律允许的限制?Clinical Therapeutics。第26卷(2)。
        2. Avant D, et al等。J Pediatr。2017年10月10日,http://dx.doi.org/10.1016/j.jpeds.2017.08.048

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