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Covance博客 - 在药物研发中共享创新
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      • 有心血管疾病的慢性肾病患者的治疗进展:肾脏健康计划制定临床研究建议


        在全世界范围内,肾脏疾病比大多数人意识到的要普遍得多。 称之为肾脏博客2 “看不见的流行病”并不为过,因为肾病患者的人数(85000万)约为糖尿病患者的两倍。(1)

        慢性肾病(CKD)引起的健康问题因这些患者中相关心血管(CV)疾病的高患病率而加剧。CKD患者最常见的死因是CV问题。(2) 此外,在CV疾病患者中,30-60%患有肾脏疾病。(3)

        尽管肾脏和CV疾病之间存在这种紧密联系,CKD患者却常常被排除在心血管(CV)临床试验之外。对2006-2013年间发布的CV临床试验的最新系统性评估发现,超过一半(57%)的试验排除了肾病患者。4未能将CKD患者纳入CV临床试验,导致我们对CKD患者常用药物的功效和安全性以及治疗其CV疾病的新突破疗法的价值存在数据方面的空缺。

        CKD患者中CV干预的安全性与功效的可用证据不足,使得在CKD患者中管理CV疾病具有挑战性。我们对患有CV疾病的CKD患者研究不充分,因此相关数据不像直接来自试验中的研究那样完善。

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        关于CKD的鲜为人知的事实

        慢性肾病(CKD)的定义是肾脏结构或功能连续三个月以上出现异常。您是否知道:

        • CKD的患病率大约是糖尿病患病率的两倍(6),是癌症患病率(4200万)的20倍(7)
        • 在美国,每位患者进行血液透析的费用是每年88,195美元(8)
        • 每年,联邦医疗保险(Medicare)花在CKD患者身上的费用是990亿美元(预算的6%!)
        • 肾功能下降与更糟的预后相关(9):
          • 对于4期CKD(eGFR 15-29 ml/mim/m2)和5期(eGFR <15 ml/mim/m2),出现CV问题的比率分别上升22和36(每100人年)
          • 对于4期和5期CKD,死亡率分别达到惊人的11和14(每100人年)

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        评估肾脏药物和器械开发方面这类差距的一个组织是肾脏健康计划(KHI),它是美国肾脏病学会(ASN)与美国食品药品管理局(FDA)建立的一种新型公私合作。我在其董事会任职,依托超过90家利益相关方成员,我们希望看到有更多的药物和医疗器械获得批准用于肾病患者。由心脏病专家Charles Herzog博士和肾脏病专家Julie Ishida博士主持的一个特别工作组试图找出在更多的CV临床试验中包括4期(eGFR5值在15-29 ml/mim/m2)和5期(正在接受透析)CKD患者方面存在的障碍和解决方案。

        取得进展:最近的KHI研讨会

        2017年12月的心血管临床试验人员论坛(CVCT)上,我们的KHI工作组参加了一个CKD专题小组,并为患者和行业利益相关者(包括发起人公司)发起了一项问卷调查,探讨CKD患者经常被排除在临床试验之外的原因。调查结果在2018年9月初举行的一次研讨会中进行了公布,参加研讨会的有美国FDA、加拿大卫生部、肾脏病学家、心脏病专家、患者以及药物和器械发起人。我共同主持了四场分组会议中的一场,我的Covance心脏病学同事Jonathan Plehn博士也代表Covance参加了一个专注于临床试验设计的小组。他表示:“在参加这次会议之前,我并不清楚CKD患者被排除在我们的CV临床试验之外的程度。这方面的原因往往并未经过仔细考量。因此,KHI会议是一个独特的机会,可在两个专科之间以及监管机构和患者之间直接交换见解......是一次精彩的合作性会议。”

        各个讨论小组的任务是确定该问题四个方面的挑战和解决方案:研究设计、可行性/财务和患者参与。根据在调查中收集的利益相关者的看法,每个小组都提出了切实可行的建议。该会议的结果将在我正在共同撰写的一篇提交给同行评议期刊的论文中分享。敬请留意更多详情。

        如果您希望讨论自己在肾脏和心血管研究中的需求,请联系Covance。

        Gillespie博士是一名专业认证肾病专家,现任Covance肾脏疾病部门副总裁兼治疗主管。此外,她还作为北卡罗来纳大学肾病系的兼职教授治疗CKD患者Plehn博士是Covance心血管医学部副总裁,并且是Drexel大学医学院医学临床教授。

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        1 http://www.who.int/news-room/fact-sheets/detail/diabetes

        2 Go, A.S.等,慢性肾病与死亡、心血管问题及住院治疗的风险。《新英格兰医学杂志》2004;35(13):1296-1305。

        3 肾脏健康计划,“关于理解和克服心血管临床试验中肾病患者参与挑战的肾脏健康计划研讨会”

        4 Konstantinidis, JAMA IM 2016

        5 eGFR代表肾小球滤过率估值

        6 http://www.who.int/news-room/fact-sheets/detail/diabetes

        7 https://ourworldindata.org/cancer

        8 美国肾脏数据系统。2017 USRDS年度数据报告:美国的肾病流行病学。美国国立卫生研究院、国立糖尿病、消化和肾脏疾病研究院,Bethesda,MD,2017

        9 Go, A.S.等,慢性肾病与死亡、心血管问题及住院治疗的风险。《新英格兰医学杂志》2004;35(13):1296-1305

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