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Covance Blog - Sharing Innovation in Drug Development
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    • 显著推进罕见病的治疗


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      Published On Feb 28 2018, 11:04 AM

      我们将每年2月份的最后一天定为“罕见病日”,以提醒我们认识我们能够为世界人口中这一重要人群带来的影响。从政策制定者到研究人员,再到医疗管理部门,我们都发挥着各自的作用,为全世界超过3亿饱受罕见病困扰的人们减轻痛苦。

      为了纪念这一活动,我想反思一下自己在推动该领域进步、为等待有效疗法的患者带来希望的过程中所发挥的作用。我的旅程从最初身为一名临床医生开始,有幸能够照料那些患有各种罕见病的患者。从个人角度来说,我也是一位非常特别的男孩的阿姨,他受罕见心肺疾病折磨已有8年时间。对我而言,罕见病并没有那么罕见。

      a group of young people smiling

      影响疗法研发进程

      在与另一家CRO合作多年、帮助他们推动罕见病治疗之后,我有机会加入Covance,支持其罕见病和儿科研究团队。 我很高兴能够成为一支致力于罕见病研究的成熟团队的一员,他们拥有对所从事工作的背景和热情,这对于研发罕见病疗法是非常重要的。此外,Covance还致力于打造一个与众不同的基于CRO的罕见病团队。

      我在自己的岗位上有幸领导一群全力投入、具有高度热情的专业人士。我们都致力于从发起人到试验中心、研究者和患者的多个角度达到改善临床研发的目标。

      CRO在改变罕见病治疗中的作用

      在Covance,我还能依靠机构的支持,帮助改变流程、程序和方法,以现我们的目标。像Covance这样的CRO具备独特的优势和丰富、广泛的经验,能够解决全球范围内的棘手问题。从排查问题到修正计划,我们懂得如何在药物研发这一充满挑战的领域中应对挑战和挫折。

      有些人可能会将这一经验视为理所当然,但我们知道如何在各种情况下运用这些知识为我们的发起人、试验场所和患者提供帮助。确保这一极具价值的知识转移得到实现,将有助于提高流程效率。

      听取患者的意见

      作为一家CRO,我认为我们最大的劣势是不拥有我们正在帮助研发的产品。我们需要有机会持续地与患者社区进行互动。确保患者的意见得到反映是我的团队所承担的职责,也是他们乐于从事的一项工作。我们必须在项目团队的每一次互动和每一个层面,时时首先想到患者的意见。

      当发起人选择我们协助研发其罕见病治疗产品时,我们以同样的紧迫感和积极性投入工作。能够作为我们机构中这类项目的执行者,我的团队和我都引以为豪。但同样重要的是,每当我们支持一种候选药物的研发时,都致力于进一步改进所采取的方法。

      建立一支罕见病研究团队

      我的同事们最近有机会在2017年底接待了一个罕见病科学顾问委员会。罕见病研究者、患者权益团体和发起人向我们传达了这样一条明确的信息:我们必须建立更优秀的基于CRO的罕见病研究团队。

      这支团队必须完全专注于罕见病的临床研究、提供战略指导并支持运营计划和交付。我们将在工作中充分利用技术驱动型解决方案,例如,与去识别化患者数据相关的实验室结果,以便更好地了解一种疾病的自然病史并利用这些知识制订运营计划。

      我们还将利用在研发伴随诊断、基因组学和遗传咨询以及孕产妇筛查服务等领域独特而丰富的经验,为发起人提供之前无法获取的信息,进行试验规划。从罕见病临床试验的角度应用我们的观点,这一策略将成为我们机构的基本方针。

      作出更大贡献的机遇

      总体而言,罕见病患者并不是很罕见。但由于这些疾病大多数都缺乏有效的治疗手段,我们必须加快步伐,造福于患者及其家属。我知道,我个人的努力在为患者打造有效解决方案的过程中微乎其微。但是,我们的机构以及各个利益相关方群体联合起来,就能为发起人、试验中心、研究者和患者带来重大的进步。

      了解有关我们为改善罕见病研究、推动孤儿药上市所做努力的详细情况。

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